신라젠은 25일 차세대 항암제 후보물질 BAL0891이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정되었다고 발표했다. 이 물질은 암세포 분열에 관여하는 핵심 단백질인 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 최초의 항암 후보 물질이다.

현재 BAL0891은 고형암과 혈액암을 대상으로 진행 중인 글로벌 임상 1상 시험에 있다.희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만 명 미만인 희귀 질환을 대상으로 개발되는 의약품에 부여되는 제도로, 이로 인해 신라젠은 BAL0891의 개발 과정에서 여러 가지 혜택을 얻게 된다.

이 중에는 FDA 임상 연구비 지원 사업 신청 자격 확보, 미국 내 임상시험 비용의 25% 세액 공제, FDA의 임상시험 계획 자문 및 신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등이 포함된다.급성골수성백혈병은 골수의 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암으로, 초기 자각 증상이 불명확하여 조기 진단이 어려운 특징이 있다.

일반적으로 독성이 강한 항암제나 골수이식에 의존했던 기존 치료법들은 부작용과 재발 위험이 크고, 최근의 환자들은 기존의 표적치료제에 내성이 생기는 한계가 있어 새로운 대안이 요구되고 있다.신라젠 관계자는 BAL0891은 암세포 분열 핵심 인자들을 정밀 타격하는 기전으로, 기존 치료제에 내성이 생긴 AML 환자들에게 새로운 대안으로 기대된다며 임상 초기 단계에서 희귀의약품으로 지정받은 만큼, BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 인정받은 것이라고 말했다.

신라젠은 이러한 성과를 바탕으로 향후 임상 스케줄에서 더욱 긍정적인 결과를 도출하기 위해 최선을 다할 것이라고 덧붙였다.